Hva er omvendt farmakologi?

Omvendt farmakologi er en legemiddeldesigntilnærming som starter med et terapeutisk mål, for eksempel et bestemt protein eller enzym, og deretter jobber bakover for å identifisere små molekyler som binder seg til målet og produserer den ønskede biologiske effekten. Denne tilnærmingen brukes ofte når en spesifikk sykdomsvei er godt forstått, og et medikament kan utformes for å målrette mot et spesifikt protein involvert i veien.

Omvendt farmakologi kan kontrasteres med tradisjonelle legemiddeloppdagelsesmetoder, som vanligvis involverer screening av store biblioteker av små molekyler mot et målprotein for å finne de som binder seg til det. Denne tilnærmingen kan være tidkrevende og kostbar, og den er ikke alltid vellykket. Omvendt farmakologi tilbyr en mer målrettet tilnærming, og den kan i noen tilfeller være mer effektiv og kostnadseffektiv.

Her er trinnene involvert i omvendt farmakologi:

1. Identifiser et terapeutisk mål. Dette kan være et protein, enzym eller annet molekyl som er involvert i en sykdomsvei.

2. Utvikle en bindingsanalyse. Dette er en laboratorietest som kan brukes til å måle bindingen av små molekyler til det terapeutiske målet.

3. Screen små molekyler for binding til det terapeutiske målet. Dette kan gjøres ved hjelp av en rekke teknikker, for eksempel screening med høy gjennomstrømning eller strukturbasert design.

4. Vurder de biologiske effektene av de små molekylene. Dette kan gjøres ved å bruke en rekke analyser, for eksempel cellekulturanalyser eller dyremodeller.

5. Velg de mest lovende små molekylene for videre utvikling. Dette vil typisk innebære å optimalisere styrken, selektiviteten og toksisiteten til de små molekylene.

Omvendt farmakologi har blitt brukt til å utvikle en rekke medikamenter, inkludert Gleevec, Iressa og Tarceva. Disse stoffene har vist seg å være effektive i behandling av en rekke kreftformer. Omvendt farmakologi er en lovende ny tilnærming til legemiddeloppdagelse som har potensial til å føre til utvikling av nye terapier for en rekke sykdommer.