Lentivirus Transfection Protocol

amerikanske og europeiske forskere brukte lentiviruses i en banebrytende klinisk studie som tar sikte på herding adrenoleukodystrophy ( ALD ) , en dødelig hjernesykdomhos unge gutter som er forårsaket av en mutert ALD genet. Den lentivirus levert en korrekt versjon av ALD genet til to unge pasienter og i 2009 , forskere kunngjorde at de hadde stoppet utviklingen av sykdommen . Lentiviruses

Lentiviruses er retrovirus , siden deres genetiske informasjon finnes i RNA i stedet for DNA . De infisere humane celler og et spesielt enzym omdanner sin RNA til DNA, som integreres i det cellulære DNA. Cellene replikere disse genene , som gjør flere virus som infiserer andre celler .
Modifikasjoner

Forskere endret de lentiviruses . I stedet for å levere de virus gener i en celle, leverer den modifiserte lentivirus et terapeutisk gen som ALD . De plassert genene for de virale strukturelle proteiner i plasmider , som er små biter av DNA. En egen plasmid inneholder ALD genet .

Transfeksjonspartikler Transfeksjonspartikler arkiv

Forskere produsere de modifiserte lentiviruses etter transfeksjon . De bland plasmidene med salter eller lipider som gir plasmidene inn i cellene , hvor de blir replikert . Cellene produserer virale strukturelle proteiner som selv montere inn i viruspartikler , som hver inneholder en del av RNA med ALD -genet. Disse modifiserte partikler avslutte cellene i vekstmediet , hvor de er samlet inn for bruk i genterapiforsøk .
Bruker

virus er et populært verktøy for å endre celler for forsknings-og industrielt bruk, i tillegg til genterapi. For eksempel , kan cellene bli gjort som uttrykker insulin for farmasøytisk produksjon eller grønt fluorescerende protein for sporing av celler i migrasjonsstudier.