Genterapi innebærer å endre et gens funksjon eller å introdusere fremmed genetisk materiale i celler for å behandle eller forebygge genetiske lidelser eller andre sykdommer. Den tar sikte på å korrigere eller erstatte defekte gener, reparere defekte proteiner eller legge til nye funksjoner til celler, og derved gjenopprette eller forbedre funksjonen deres. Genterapitilnærminger varierer og kan omfatte å erstatte muterte gener, introdusere funksjonelle kopier av gener, undertrykke uttrykket av skadelige gener eller modifisere genregulerende elementer. Potensialet strekker seg utover genetiske lidelser til å behandle sykdommer som kreft, infeksjonssykdommer og nevrodegenerative lidelser ved å målrette mot de underliggende genetiske årsakene. Etiske og sikkerhetsmessige hensyn, sammen med pågående forskning og fremskritt, er avgjørende innen genterapi.
