Hva er en Orphan sykdom

? En foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom som påvirker svært få pasienter , og derfor ikke tiltrekke oppmerksomhet eller kommando mye i veien for forskningen . Behandlingen kan være vanskelig å få tak i for dem som lider av en sykdom orphan . Siden forskning på sykdommen har blitt neglisjert , kan informasjonen være mangelvare i tillegg. En sykdom kan bli forlatt , eller " foreldreløse ", fordi det er lite penger å hente i å søke en kur . Kriterier

De største kriteriene for merking en sykdom en foreldreløs sykdom innebærer antall rapporterte tilfeller . Hvis det er færre enn 200.000 tilfeller av en bestemt sykdom i USA , er fortjenestepotensial for farmasøytiske selskaper ansett som for lavt , og de ​​høye kostnadene ved forskning anses ikke kostnadseffektivt . Dette vil føre til en sykdom å falle i den foreldreløse kategori . Ikke alle foreldreløse sykdommer er ukjent for offentligheten . En sykdom kan være godt kjent , men fortsatt foreldreløse fordi det ikke lenger forekommer ofte utenfor den tredje verden . Noen eksempler på dette er malaria , tyfus , tuberkulose og kolera .
Scope

Antallet mennesker som lider av foreldreløse sykdommer i Untied States er overraskende. Mellom 20 og 30 millioner amerikanere sliter med en tilstand som er sjelden nok til å bli betraktet som en foreldreløs sykdom . Mer enn 6000 sykdommer har blitt identifisert som foreldreløse sykdommer . Det er mer enn 2000 pasientorganisasjoner i eksistens som tilbyr støtte til pasienter som søker hjelp og svar angående disse sjeldne tilstander .

Typer

Den største prosent av foreldreløs sykdommer er genetisk i naturen . Andre forhold som kan merkes som foreldreløse sykdommer inkluderer sjeldne bakterielle infeksjoner eller lite kjente virus . Visse allergier kan også kategoriseres som foreldreløse . Eksempler på foreldreløse sykdommer er Alexander sykdom , ACTH -mangel , og dødelig familiær søvnløshet .
Behandling

Behandling av en foreldreløs sykdom presenterer alvorlige utfordringer for både legen og pasienten . En lege kan se bare ett tilfelle av en foreldreløs sykdom innen et år , hvis det. Siden det kan være få om noen store behandlingsprogrammer for en bestemt foreldreløs sykdom , behandling og medisiner kan være vanskelig å komme med. For noen sykdommer , kan de områdene av medisinske ekspertise som er nødvendig for behandlingen være meget bred . Det er også svært lite insentiv for en lege å spesialisere eller vie tid til å studere en foreldreløs sykdom . Alle disse faktorene sterkt begrense pasientens alternativer .
Support

The National Organization for sjeldne diagnoser arbeider for å sikre finansiering til forskning og behandling for foreldreløse sykdommer . Organisasjonen gir også informasjon til pasienter om støtte grupper og medisinske alternativer om deres tilstand . Hjelp for uforsikrede eller underinsured personer som lider av en foreldreløs sykdom er også levert av NORD .
Insentiver arkiv

Takk til USA Orphan Drug Act av 1983 , det er skatteinsentiver tilgjengelige for organisasjoner som arbeider på kliniske studier for en foreldreløs sykdom . Denne loven gjør det også narkotika selskaper som utvikler medisiner for foreldreløse sykdommer å markeds at stoffet eksklusivt for 7 år . Mer enn 300 foreldreløse legemidler og behandlinger har blitt utviklet i det siste kvart århundre .