Prosessen bak genterapi innebærer overføring av en sunn , eller modifisert DNA , genet inn i en gruppe av målceller i kroppen , ifølge University of Utah . For å gjøre dette , må forskerne først identifisere den defekte genet , finne hvilke celler i kroppen inneholder genet , og implantat sunn genet i målcellene . Når det gjelder HDL genterapi , er det defekte genet inneholdt inne i leverceller som produserer HDL og LDL bærere i blodet. Arkiv
HDL er høy - tetthets lipoproteiner , ansvar for å rydde bort overskytende kolesterol avleiringer fra blodkar vegger. Ldls er low- density lipoproteiner som pleier å lage kolesterol avleiringer i blodårene . Personer med et høyt nivå av HDL i blodet er på et lavere risiko for å utvikle hjertesykdomenn de med et lavt nivå , ifølge University of Utah .
Gene Transfer
genet er ansvarlig for HDL leveren produksjon er apolipoprotein E ( APOE ) , ifølge American Association for Advancement of Science . En studie utført i februar 2000 av Pasteur-instituttet i Paris , Frankrike injisert apoE genet inn i leverceller hos mus . Resultater fra studien viste en signifikant nedgang i kolesterolnivået i blodet , og en økning i HDL bærere i blodet .
APOE genet verker ved å binde seg til fettpartikleri blodet , som vanligvis er LDL bærere holder på ubrukt kolesterol materialer. Disse materialene er deretter brakt tilbake til leveren og omdannes til galle , og utskilles gjennom tarmen .
Gene Levering
En annen studie utført i 2006 av Cedars - Sinai Medical Center brukt en mutert versjon av HDL -genet funnet i et lite antall individer i Milano , Italia . Dette genet , kalt apoliprotein AI Milano , ble funnet å beskytte kroppen fra kolesterol - relaterte hjertesykdomstilstander. Genoverføring ble gjort gjennom benmargstransplantasjonerutført på muse fag. Genet leveringsmåte brukt et signalmolekyl som målrettet makrofager , som er immunsystem celler som skal svelges fremmedlegemer .
Makrofager er funnet inne i plakk innskudd som linje arterie og blod fartøy vegger . Og mens deres rolle er å inneholde plakk innskudd , innskuddene fremdeles forbli på plass . Apolipoprotein AI Milano genet ble vist å binde med HDL molekyler , og øke deres evne til å fjerne kolesterol fra makrofager innenfor blodkar fôr. Når den er fjernet , er kolesteroler sendt til leveren , omgjort til galle og utskilles gjennom tarmen .
Videre utvikling innenfor HDL genterapi feltet håper å utforme en injeksjon form av genet som kan gis noen få år til beskytte kroppen mot hjertesykdom.