Orphan Sykdommer og FDA

En foreldreløs sykdom er en sykdom som rammer kun et lite antall mennesker . Når en sykdom ikke påvirker et stort antall mennesker , er det mindre midler til å finne behandling for den tilstanden. I 1983 vedtok kongressen Orphan Drug Act for å møte denne bekymringen . Legemidler som behandler en foreldreløs sykdom kalles foreldreløs narkotika . FDA er ansvarlig for gjennomføringen av Orphan Drug Act og Office of Orphan Produkter Utvikling håndterer tilskuddet programmet . Hva er en Orphan sykdom?

Ifølge " Orphan Products , " en foreldreløs sykdom er en sjelden sykdom eller tilstand som rammer færre enn 200.000 mennesker i USA . Dette omfatter forhold som Lou Gehrig sykdom , Tourettes og akromegali , mer kjent som gigantisme . De fleste, men ikke alle, er orphan sykdommer forårsaket av en genetisk abnormitet eller defekter . På grunn av sjeldenhet av disse sykdommene , er det ofte svært vanskelig for pasienter å få en nøyaktig diagnose .
Orphan Drug Act

The Orphan Drug Act ble vedtatt i 1983 . Denne loven ga økonomiske insentiver for selskaper å forske , utvikle og markedsføre foreldreløse legemidler for sjeldne sykdommer . Ifølge " The Orphan Drug Act : Implementering og Impact , " farmasøytiske selskaper som utvikler foreldreløs narkotika er berettiget til å motta stipend penger for kliniske studier samt opptil femti prosent av kostnadene for kliniske studier. Selskapet vil også ha eksklusive markedsføringsrettigheter i syv år .
Effektivitet av Orphan Drug Act

Siden gjennomføringen av Orphan Drug Act , antall av foreldreløse legemidler godkjent av FDA har økt betydelig . Ifølge " Orphan Produkter : Håp for mennesker med sjeldne sykdommer , " i de ti årene før gjennomføringen av Orphan Drug Act , ble bare 10 nye medikamenter godkjent av FDA . Siden 1983 har over 250 nye foreldreløse legemidler er godkjent , og er på markedet for pasienter med sjeldne sykdommer .
Grant Program

FDA Office of Orphan Produkter Utvikling ( OOPD ) er ansvarlig for å gjennomgå alle søknader under Orphan Drug Act . Ifølge " FDA Office of Orphan Produkter , " ca $ 14,2 millioner kroner i tilskudd penger er tilgjengelig . Den OOPD samler også informasjon om foreldreløse legemidler og nye legemidler fortsatt i testfasen, og distribuerer det til pasientene for å hjelpe dem å planlegge sin behandling og informere dem om nye kliniske studier .
Ulemper av Orphan Drug Act

ulempen av Orphan Drug Act er at det har skapt et monopol for visse farmasøytiske selskaper . Fordi loven gir selskapet eksklusive markedsføringsrettigheter for syv år , er det ingen konkurranse om å regulere prisingen av narkotika. For eksempel, i henhold til "The Orphan Drug Act : Gjennomføring og Impact , " en foreldreløs narkotika , alglukerase , kan koste opp til $ 300 000 per år . Selv om det i mange tilfeller prisingen er lik ikke- foreldreløs narkotika, på grunn av eksklusivitet faktor , pasienter ikke har muligheten til å kjøpe en generisk versjon av stoffet .