Instituttet forsker på nye behandlinger for amyotrofisk lateral sklerose ( ALS ) , vanligvis kjent som Lou Gehrig sykdom , som rammer 350.000 mennesker over hele verden . ALS er er en progressiv sykdom uten kur eller effektiv behandling , som angriper motoriske nerveceller i hjernen og ryggmargen , som får musklene til å kaste bort . Pasienter lever i gjennomsnitt to til fem år etter diagnose .
Therapy
Det er foreløpig lite behandling og ingen kur for ALS .
Verre er det bare en eneste terapi godkjent for behandling av ALS progresjon , stoffet RILUTEK ( riluzole ) . Det medisinske miljøet anslår sine fordeler som beskjeden --- utvide pasientens overlevelse etter tre måneder . Instituttet har oppdaget et molekyl i dyr som vesentlig forlenget liv av dyr med ALS .
Founding
Instituttet ble grunnlagt i 1999 av James Allen Heywood , etter at hans bror Stephen ble diagnostisert med ALS , og ligger i Cambridge , Massachusetts .
Instituttets arbeid
instituttet har samarbeidet med en rekke akademiske laboratorier og ledende biotechs over hele verden. Instituttets industriell skala organisasjon gir mulighet for utvikling og testing av dusinvis av potensielle legemiddel hvert år , inkludert de som er knyttet til genterapi , immunologi og stamcelleterapi.
Public Outreach
instituttet er avhengig av donasjoner for å gjøre sitt arbeid .
Instituttets hjemmeside arrangerer et offentlig forum på sykdommen og dens forskning som lar besøkende til å be forskerne et spørsmål . Noen av midlene til instituttet kommer fra ALS samfunnet --- nonprofit grupper , pasienter og medisinske fasiliteter . Pengeinnsamling hendelser er lagt ut på sin hjemmeside . En egen seksjon på sin hjemmeside gir pengeinnsamlingen verktøy , inkludert event utviklingsverktøy og markedsføringsmateriell .