Det er for tiden over
7000 kjente genetiske sykdommer , ifølge National Center for Biotechnology Information (NCBI) GeneReviews-database. Og anslagsvis 85 % av disse sjeldne sykdommene har ikke en godkjent kur. Hver av disse sykdommene er forårsaket av en spesifikk genetisk defekt, selv om noen har mer enn én genetisk defekt knyttet til seg.
