Personer med cystisk fibrose arver defekt genetisk informasjon og kan ikke produsere normale cftr-proteiner forskere har brukt genterapi for å sette inn DNA-segmenter som koder for den manglende cft?

Forskere har brukt genterapi for å sette inn DNA-segmenter som koder for det manglende CFTR-proteinet i cellene til personer med cystisk fibrose. Denne tilnærmingen tar sikte på å gjenopprette funksjonen til CFTR-proteinet og korrigere den underliggende genetiske defekten som forårsaker sykdommen.